Terapia genowa lub terapia genowa to innowacyjne leczenie, które wykorzystuje modyfikacje genów do leczenia choroby i może w przyszłości stanowić lekarstwo na różne choroby genetyczne, a nawet na raka.
Tego rodzaju terapia polega głównie na wprowadzeniu zmian w DNA komórek dotkniętych chorobą i aktywacji mechanizmów obronnych organizmu w celu rozpoznania uszkodzonych tkanek i ich eliminacji, co odbywa się przez wstrzyknięcie genetycznie zmodyfikowanych tkanek lub wirusów do organizmu. pacjenta.
Choroby, które można leczyć w ten sposób, to te, które obejmują pewne zmiany w DNA, takie jak rak, choroby autoimmunologiczne, cukrzyca, epilepsja, wśród innych chorób zwyrodnieniowych lub genetycznych, jednak w wielu przypadkach są one nadal w fazie testowej. .
Jak to się robi?
Terapia genowa polega na wykorzystaniu genów zamiast leków do leczenia chorób. Dokonuje się go poprzez zmianę materiału genetycznego tkanki upośledzonej przez chorobę przez inną, która jest normalna. Najczęstszym sposobem osiągnięcia tej zmiany jest metoda zwana ex-vivo, która odbywa się w następujący sposób:
- Pobrano próbkę guza lub tkanki dotkniętego narządu;
- Znajduje się miejsce DNA, które jest zmienione w chorobie;
- Uzyskuje się fragmenty DNA, które zawierają poprawne informacje i są umieszczone w materiale genetycznym wektora, którym może być wirus;
- Nowy genetycznie zmodyfikowany wirus jest wstrzykiwany do chorej tkanki próbki (wirus jest również zmieniony tak, aby nie powodował choroby);
- Tkanka z nowym materiałem genetycznym jest wprowadzana do organizmu, dzięki czemu komórki mogą zachowywać się zdrowo, korygując defekt genetyczny.
Ponadto, inna forma terapii genowej, mniej używana, nazywana jest metodą in vivo, poprzez wstrzyknięcie tkanki zmodyfikowanym materiałem genetycznym bezpośrednio do ciała, bez konieczności przechodzenia próbki poza ciało.
Choroby, które terapia genowa może leczyć
Terapia genowa jest obiecująca w leczeniu dowolnej choroby genetycznej, jednak tylko dla niektórych może być już przeprowadzona lub przechodzi testy. Niektóre dostępne zabiegi obejmują:
- Leczenie raka, zwłaszcza białaczek, chłoniaków, czerniaków i mięsaków
- Choroby spowodowane mutacjami genetycznymi, takimi jak na przykład niedobór deaminazy adenozyny, leukodystrofia metachromatyczna lub zespół Wiskoffa-Aldricha.
Ten rodzaj terapii jest również obiecujący w leczeniu innych chorób, takich jak HIV, hemofilia, choroba Parkinsona, a także kilka chorób słuchu lub wzroku, jednak nie jest jeszcze dostępny w ośrodkach medycznych w Brazylii. zaawansowane.
Terapia genowa w przypadku raka
W niektórych krajach już stosuje się terapię genową w leczeniu nowotworów i planuje się ją w Brazylii w 2018 r. Jest ona jednak szczególnie wskazana w konkretnych przypadkach białaczek, chłoniaków, czerniaków lub mięsaków.
Ten rodzaj terapii polega głównie na aktywacji komórek obronnych organizmu w celu rozpoznania komórek nowotworowych i ich eliminacji, co odbywa się poprzez wstrzyknięcie genetycznie zmodyfikowanych tkanek lub wirusów do organizmu pacjenta.
Uważa się, że terapia genowa w końcu stanie się bardziej skuteczna i zastąpi obecne metody leczenia raka, jednak ponieważ jest nadal droga i wymaga zaawansowanej technologii, jest wskazana w przypadkach, które nie reagują na leczenie chemioterapią, radioterapią i chirurgia. Dowiedz się, w jaki sposób stosuje się chemioterapię w leczeniu raka i jego wpływu na organizm.
